目前本指導原則之適用範圍為少數之群體(通常僅1-2位)，如欲擴大本指導原則之適用範圍，在本指導原則之可引用性上，是否有相關之意見及考量?
- 更新日期：2025-09-24
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指導原則：「用於治療嚴重衰弱或危及生命疾病之個人化反義寡核苷酸藥品於臨床試驗階段之化學製造管制指導原則(草案)」
本指導原則(草案)之適用範圍為用於治療因特殊遺傳變異引起之嚴重衰弱或危及生命之群體(通常僅1-2位)，如欲引用於其他病患族群更多之疾病的核酸藥品，建議先與法規單位進行諮詢。
基於核酸藥物的特殊屬性，ASO核酸藥物於臨床試驗階段的不純物管控，是否得與一般化學小分子有所不同?
成品於使用前須進行調製時，是否應於臨床試驗申請案中檢附成品之使用中安定性(in-use stability)試驗資料？