• 更新日期：2025-09-24
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反義寡核苷酸藥品具有獨特的性質，過去開發經驗顯示該類產品的毒性可能來自於藥品對預定標靶序列產生的雜交型依賴效應(過度藥理作用)、對於非預定標靶序列產生之雜交型依賴效應(off-target effects)、核酸的化學修飾或製劑相關作用等，與一般化學合成小分子和生物製劑的特性重疊。因此，反義寡核苷酸藥品的非臨床安全性試驗之執行，除參考ICH S6(R1)指引，應同時參考ICH M3(R2)等化學合成藥品指引。若反義寡核苷酸藥品擬做為用於治療嚴重且危及生命的惡性腫瘤患者，則得同時參考ICH S9指引來執行非臨床安全性試驗。