• 更新日期：2025-08-21
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療效評估指標，尤其是主要療效評估指標，應於計畫書中明確定義缺失資料之處理方法。

審查考慮的重點包括主要評估指標所定義的處理方法是否適當；及針對主要療效的確認，所定義的處理方法是否為較保守方法等。例如主要療效評估指標為試驗終點糖化血色素（HbA1c）相對於基礎值的改變值，主要療效分析群體定為ITT。若缺失資料採用不插補（no imputation）的方式處理，則試驗終點無主要療效評估值的受試者，皆無法納入主要療效分析，並不符合ITT原則，故為不適當的處理方法。

另外療效確認性試驗，除了定義主要療效指標缺失資料的處理方法外，宜進行不同處理方法的敏感性分析，以確認療效的穩健性（robustness），若有不同結果，亦應提出說明及解釋。