• 更新日期：2025-08-21
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統計分析方法的審查主要考量包括：

1. 主要統計假說（statistical hypothesis）宜根據試驗主要目的與臨床之研究假說來設定。通常為針對主要評估指標的 統計假說。
2. 整體型一誤差是否控制在單尾（one-sided） 0.025、雙尾（two-sided）0.05； 另，多個主要評估指標(包括多個主要評估指標或多個主要及次要評估指標)，或主要療效指標採用多面向的分析檢定(例如，多個時間點分析比較)，及執行多次期間分析等，都易造成多重檢定（multiplicity）的問題，宜採用適當的機制或調整方法，避免型一誤差的擴增。
3. 調整基礎值及重要共變數（covariate）。
   隨機分派若執行得好，原則上治療組別間基礎值的分佈會達到平衡，惟療效評估係針對每位受試者改善的情形，因此除非特別考量，應針對每位受試者的基礎值有所調整，必要時亦應探討治療組別間之交互作用。另外對於影響療效的重要因子，尤其是隨機分派的分層因子（stratified factor），亦應考慮放入療效分析統計模式中加以調整。惟計畫書中應預先載明欲放入主要療效分析的調整因子，及療效的確認係根據「調整」或「未調整」的分析結果。
4. 主要療效分析方法宜適當，不可造成結果的偏差。
   例如相依樣本以獨立樣本統計分析模式分析，即可能造成分析結果的偏差。又如存活資料（survival data）若不考慮追蹤時間或追蹤不完全所造成的設限（censoring）情形，僅單純以事件發生與否（binary outcome）進行統計分析，將無法呈現真正的療效結果。
   應提供點估計及信賴區間。
5. 主要療效分析不僅應提供假說檢定結果，亦應提供主要療效指標參數值的點估計及顯著水準下之信賴區間(如95%或99%)，這在新藥的臨床有效性評估上格外重要。