• 更新日期：2025-08-21
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一般而言，各國法規單位對新成分新藥，通常皆要求療效重現性，至少2個具有良好設計(例如: 樣本數足夠、有適當的對照組、合理的療效指標、正確的統計方法等)的樞紐試驗來支持該適應症之療效及安全性。單一樞紐性試驗在以下情況或可視為新藥查驗登記之充分療效證據:

(1) 適應症為unmet medical need、life threatening disease;
(2) 進行兩個樞紐試驗有執行上困難(例如: 病患族群很少)。

至於試驗設計與試驗結果的要求，請參考101年1月19日公告FDA藥字第1011400092號「新成份新藥查驗登記療效及安全性之考量重點」中，「確認療效試驗」章節之說明。

新成份新藥查驗登記療效及安全性之考量重點網站連結: https://www.fda.gov.tw/tc/siteContent.aspx?sid=9342