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IBDC創新生物製造整合技術運用藥物研發草案公告與建言

刊登日期:2022-05-04  |  點閱次數 : 686 次 

草案一-用於治療嚴重衰弱或危及生命疾病之個人化反義寡核苷酸藥品的臨床試驗階段之化學製造管制指導原則

由獨特遺傳變異引起的嚴重衰弱或危及生命(severely debilitating or life-threatening,SDLT)之疾病,一直是臨床上急需解決的瓶頸。通常患有此類疾病的病人缺乏治療選擇,導致於短時間內造成早期死亡與/或衰弱或不可逆的發病。然而,以寡核苷酸為基礎之療法(oligonucleotide(OGN)-based therapeutics)已為患有此類疾病的病人帶來一線曙光。例如:美國FDA於2016年核准的反義寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASO)藥品Spinraza (nusinersen),該藥品是用於治療孩童與成人脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy,SMA),且我國亦於2019年核准該藥品。緣此,引起了科學界與醫學界對反義寡核苷酸藥品的注意。

本研究報告主要參考美國FDA於2021年12月發表之指引草案「Investigational New Drug Application Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products for Severely Debilitating or Life-threatening Diseases: Chemistry, Manufacturing, and Controls Recommendations, Guidance for Sponsor-Investigators」,並依據國內相關的藥品臨床試驗規範制定本指導原則,以期能提供製藥業者可遵循的方向。

草案瀏覽草案建言連結(開放至2022/7/31 23:59)