IBDC創新生物製造整合技術運用藥物研發草案公告與建言

草案一-用於治療嚴重衰弱或危及生命疾病之個人化反義寡核苷酸藥品的臨床試驗階段之化學製造管制指導原則

由獨特遺傳變異引起的嚴重衰弱或危及生命(severely debilitating or life-threatening，SDLT)之疾病，一直是臨床上急需解決的瓶頸。通常患有此類疾病的病人缺乏治療選擇，導致於短時間內造成早期死亡與/或衰弱或不可逆的發病。然而，以寡核苷酸為基礎之療法(oligonucleotide(OGN)-based therapeutics)已為患有此類疾病的病人帶來一線曙光。例如：美國FDA於2016年核准的反義寡核苷酸(antisense oligonucleotides，ASO)藥品Spinraza (nusinersen)，該藥品是用於治療孩童與成人脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy，SMA)，且我國亦於2019年核准該藥品。緣此，引起了科學界與醫學界對反義寡核苷酸藥品的注意。

本研究報告主要參考美國FDA於2021年12月發表之指引草案「Investigational New Drug Application Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products for Severely Debilitating or Life-threatening Diseases: Chemistry, Manufacturing, and Controls Recommendations, Guidance for Sponsor-Investigators」，並依據國內相關的藥品臨床試驗規範制定本指導原則，以期能提供製藥業者可遵循的方向。

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草案二-連續製程的品質考量之指導原則

「連續製程」是一種新興科技，其製程的進料能持續地送入製程系統中，而處理後的出料也能持續地被系統輸出。連續製程可將製藥現代化，改善藥品製造，例如，整合製程的操作步驟變少和處理時間變短、設備所需的空間變小、改進開發的方式、能即時監控產品品質，並靈活地放大、縮小和擴展規模，以因應不斷變化的供應需求。有鑑於連續製程能減少藥品的品質問題、降低製造成本，並增加病患獲取優良藥品的機會，故制定本指導原則，期能提供製藥業可遵循的方向。

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草案三-預防傳染性疾病之mRNA疫苗的品質、安全與療效評估: 法規考量(草案)

因應新冠肺炎(COVID-19)疫情在疫苗迫切需求刺激下，核酸疫苗相較於傳統疫苗的研發，有突破性的進展。而國內目前尚未有mRNA疫苗之專門法規或指引，故本指導原則參考WHO針對人用傳染病預防性mRNA疫苗的製造和品質管制以及非臨床和臨床評估的科學與法規考量。期望本指導原則能作為國內有意研發mRNA疫苗之產、學、研界參考，以利其研發之進展。

草案瀏覽、草案建言連結(開放至2022/12/30 23:59)