【統計】樞紐性試驗計劃書及其修正之審查重點為何？

1. 試驗設計與統計分析方法是否合宜。
2. 是否於計畫書中預先定義主要療效分析方法(包括主要療效指標、主要療效分析群體、統計分析方法、及缺失資料處理方式)。
3. 如為相等性/不劣性試驗(equivalence/non-inferiority trial)，是否預先定義臨界點(margin)，其所定義的臨界點是否合理。
4. 樣本數的估算是否合理。
5. 如為跨區域(multiregional)試驗，統計分析有否考慮各區域療效可能不同。
6. 是否執行期間分析及其次數，是否預先定義提早停止試驗原則及其合理性。
7. 缺失資料處理方法是否合宜，針對療效評估是否為較保守的處理方法。
8. 是否預先定義執行調整設計(adaptive design)，其設計是否造成評估偏差。
9. 修正計畫書時間是否適當。

(English)