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藥品審查

【統計】臨床試驗案中主要評估指標之審查重點為何?

更新日期:2019-11-11  |  點閱次數 : 2205 次 
  1. 主要評估指標基本上需針對試驗主要目標訂定,且需定義清楚。宜針對試驗主要目標訂定主要評估指標,其評估測量方法包括步驟與程序均應於計畫書中詳述,且定義清楚。例如主要評估指標定義為血壓坐姿舒張壓值的變化,則需清楚定義係測量血壓值變化的百分比,還是血壓值變化的絕對值,且需明確定義那一個時間點相對於基準值的變化。
  2. 評估測量方法需適當,不可造成評估偏差。例如主要評估指標為發生癲癇之次數,則極可能受到受試者觀察時間長短的影響,因為觀察時間越長,則可能觀察到的癲癇次數越多,故受試者觀察時間長短不同,易造成評估偏差。
  3. 使用替代性指標(surrogate endpoint)的適當性。 以替代性指標為主要評估指標,必須是已被大家認定且廣為接受之指標。例如癌症治療之確認性試驗(confirmatory study),替代性指標若以無惡化存活期(Progression free survival)為主要評估指標,則需謹慎考量其合理性及臨床代表性。
  4. 若為多重主要評估指標,需考慮多重檢定(multiple tests)可能導致型一誤差(type I error)擴增之問題。

 

 

(English)


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