當代醫藥法規月刊第132期

RegMed 2021 Vol. 132 1 診斷性造影劑臨床試驗設計之重點及考量 郭文涵、吳馥羽 1 前言 以疾病診斷為目標的臨床試驗,主要是探討新型診斷性造影劑 (或新檢查方式)是否 對臨床病情的診斷提供幫助。診斷性臨床試驗所須遵守的規範,大多與治療用藥品的臨 床試驗相同,然而由於造影劑的效果取決於影像判讀結果,而影像判讀結果容易受多種 因素影響,因此試驗設計上便有諸多考量,以避免診斷力的評估受到影響,此乃是診斷 性臨床試驗的特色。 診斷性造影劑可以大致分為顯影劑 (contrast agents)以及診斷性核醫放射性藥品 (diagnostic radiopharmaceuticals)兩大類。我國有關診斷性造影劑開發的相關法規, 主要是針對核醫放射性藥品,包括 1999 年公告的「核醫放射性藥品審查基準」 [1] 和 2021 年公告修訂的「核醫放射性藥品臨床試驗基準」 [2] ,以及 2019 年公告的「核醫放射性 藥品非臨床藥毒理研發策略指導原則」 [3] 。上述基準針對核醫放射性藥品開發,提供了 非臨床藥毒理試驗及臨床試驗評估和設計的重要原則。 我國目前尚未針對診斷性臨床試驗提供詳細的試驗設計指引。美國 FDA 於 2004 年陸續發表三份有關診斷性造影劑的臨床試驗指引 [4-6] ,內容涵蓋了安全性評估、適應 症考量以及相關臨床試驗之設計、分析、解讀,歐盟於 2010 年亦有發表診斷性造影劑 之相關指引 [7] ,本文章主要參考美國指引,針對診斷性臨床試驗,包括影像評估方式、 試驗指標的訂定、真實標準的選擇等,提出設計的建議和考量的重點。 診斷性造影劑的分類 診斷性造影劑可以分為顯影劑和診斷性核醫放射性藥品兩大類: ✓ 顯影劑:是指藉由放大體內不同區域影像訊號強度的差異,使組織、器官、或病灶 能更為清楚呈現的造影劑,包括用於 X 光平面攝影與電腦斷層的碘化物、用於核磁 共振的順磁性金屬離子、以及用於超音波成像的微氣泡粒子等。 1 財團法人醫藥品查驗中心 新藥科技組

RkJQdWJsaXNoZXIy MTE5ODA3